股价大涨466%！全球首创miRNA药物III期研究成功

热门资讯 2025年07月25日 19:49 2 admin

来源：药渡

2025年7月22日，法国生物技术公司Abivax宣布其口服miRNA药物Obefazimod（ABX464）治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的两项III期研究（ABTECT-1/2）达到主要终点。

消息公布后，Abivax股价单日暴涨466%，市值从6.3亿飙升至35.8亿美元。这一历史性涨幅的背后，是全球首个miRNA疗法在自免领域的临床验证，也是2024年诺贝尔生理学奖成果的产业化里程碑。

一、关于Obefazimod

Obefazimod是Abivax开发的一种口服、全球首创的miRNA药物，旨在通过调节miR-124的表达来治疗溃疡性结肠炎。

Obefazimod作为一种口服小分子药物，通过与帽结合复合物（CBC）结合，促进长非编码RNA的剪接，从而诱导miR-124的表达。miR-124是一种具有抗炎作用的miRNA，其上调可以减少IL-23/IL-17轴的活性，从而减轻肠道炎症。这种独特的机制使得Obefazimod能够在不使用激素或生物制剂的情况下，有效缓解溃疡性结肠炎的症状。

二、临床试验数据详情

Obefazimod的III期临床试验包括两项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究（ABTECT-1和ABTECT-2），共入组1275名中度至重度活动性UC患者。这些患者对常规疗法和/或先进疗法反应不足、无反应或不耐受。研究的主要终点是治疗第8周实现临床缓解的患者比例。

此次公布的III期临床试验结果显示，该药物在治疗第8周时，25mg和50mg剂量组的患者实现临床缓解的比例分别为23.8%和21.7%，显著高于安慰剂组的2.5%。

在ABTECT-1研究中，25mg、50mg和安慰剂组分别有23.8%、21.7%和2.5%的患者实现临床缓解。此外，分别有37.5%、33.3%和5.7%的患者实现内镜评分改善，65.6%、61.0%和28.5%的患者产生临床应答。

在ABTECT-2研究中，25mg、50mg和安慰剂组分别有11.3%、19.8%和6.3%的患者实现临床缓解。这些数据表明，Obefazimod在治疗溃疡性结肠炎方面具有显著的疗效，尤其是在50mg剂量组中，临床缓解率显著高于安慰剂组。

此外，Obefazimod还显示出良好的安全性和耐受性，未观察到新的安全性信号。

三、UC赛道竞品及潜力

Obefazimod的临床成功，预示着未来UC治疗市场将面临洗牌。目前已获批药物以口服小分子制剂为主。UC一线治疗仍以生物制剂（抗TNF/IL-23）主导，口服药主要为JAK抑制剂（如托法替布）和S1P调节剂。

表1. UC赛道口服小分子药物疗效对比

Obefazimod呈现出了Best-In-Class的潜力。其如若获批，将是对生物制剂失败者有效的口服药。44周维持治疗数据若积极，有望成为UC一线口服方案；定价也或将低于生物制剂。

目前，全球UC患者约500万，30%为难治性人群，Obefazimod年销售峰值预计20亿美元（需维持期数据验证长期疗效），2026年上市后或快速替代40%的JAK抑制剂份额。

未来还或将有在克罗恩病、类风湿关节炎、银屑病等适应症拓展的潜力。

四、miRNA药物研发进展

miRNA药物研发领域目前仍处于早期阶段，全球范围内尚未有miRNA药物获批上市。Obefazimod的成功为miRNA药物的研发提供了重要的参考。与Obefazimod相似，其他miRNA药物研发项目也在积极探索中。例如，Regulus Therapeutics的RG-101是一种抗miR-122药物，用于治疗丙型肝炎。此外，miRNA药物在心血管疾病、癌症等领域的应用也在研究中。

Obefazimod的III期临床试验成功不仅验证了miRNA药物治疗自免疾病策略的可行性，还为miRNA药物的研发提供了重要的参考。Obefazimod的成功有望开创全新的miRNA治疗时代，引领小核酸药物的开发热潮。

Obefazimod的成功也预示着miRNA药物在治疗复杂疾病方面的巨大潜力。miRNA药物通过调节基因表达网络，实现多靶点调控，具有更广泛的治疗应用前景。随着更多miRNA药物的研发和临床试验的推进，miRNA药物有望在治疗多种疾病中发挥重要作用。

结语

Obefazimod的III期成功，不仅是Abivax的逆袭，更是miRNA发现者Victor Ambros与Gary Ruvkun荣获诺奖后，理论转化为临床的首个震撼注脚。其价值远超一款药物——它证明通过小分子精细调控基因网络，可破解多靶点复杂疾病的治疗困局。

此次临床试验成功是miRNA药物研发领域的一个重要里程碑。这一成果不仅为溃疡性结肠炎患者带来了新的治疗选择，也为miRNA药物的研发提供了重要的参考。Obefazimod的成功有望开创全新的miRNA治疗时代，引领小核酸药物的开发热潮。随着更多miRNA药物的研发和临床试验的推进，miRNA药物有望在治疗多种疾病中发挥重要作用。

参考资料：

1. Abivax官网

*声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏，欢迎沟通指出！